Protocolli di Studio in Corso

Ricerche in corso a cura del GrIP o di suoi membri

A Phase 3, Multicenter, Open-label, Long-term, Extension Study to Evaluate Safety and Tolerability of Oral Dersimelagon (MT-7117) in Subjects with Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-Linked Protoporphyria (XLP)
Giovanna Graziadei, UOC Medicina Generale, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano (centro coordinatore)
Mariateresa Rossi, U.O. Dermatologia, ASST degli Spedali Civili di Brescia
Marco Ardigò, UOSD Porfirie e Malattie Rare, Istituto Dermatologico San Gallicano – IFO IRCCS, Roma
Paolo Ventura, Divisione di Medicina Interna – Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena

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A Phase 3, Global, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Efficacy, Safety, and Tolerability of MT-7117 in Subjects with Erythropoietic Protoporphyria or X-Linked Protoporphyria
Giovanna Graziadei, UOC Medicina Generale, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano (centro coordinatore)
Mariateresa Rossi, U.O. Dermatologia, ASST degli Spedali Civili di Brescia
Marco Ardigò, UOSD Porfirie e Malattie Rare, Istituto Dermatologico San Gallicano – IFO IRCCS, Roma
Paolo Ventura, Divisione di Medicina Interna – Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena

Studio concluso; è in corso la valutazione dei risultati per successiva pubblicazione

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ELEVATE: A global observational longitudinal prospective registry of patients with acute hepatic porphyria (AHP).
Paolo Ventura, Divisione di Medicina Interna – Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena (centro coordinatore)
Giovanna Graziadei, UOC Medicina Generale, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

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ENVISION: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Givosiran (ALN-AS1) in Patients With Acute Hepatic Porphyrias (AHP).
Prof. Paolo Ventura, Divisione di Medicina Interna II – Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena

Studio concluso; è in corso la valutazione dei risultati per successiva pubblicazione

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EXPLORE: A Prospective, Multinational, Natural History Study of Acute Hepatic Porphyria Patients with Recurrent Attacks.
Prof.ssa Maria Domenica Cappellini, Fondazione IRCCS Ca’ Granda – Ospedale Maggiore Policlinico;
Prof. Paolo Ventura, Divisione di Medicina Interna II – Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena.

Studio concluso

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Genetic study for the diagnosis and treatment of patients with Porphyria.
Prof.ssa Maria Domenica Cappellini
Fondazione IRCCS Ca’ Granda – Ospedale Maggiore Policlinico
RF-2009-1519531; 2012-2015

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Next-generation sequencing to study the penetrance of dominantly inherited porphyrias.
Dott.ssa Elena Di Pierro
Fondazione IRCCS Ca’ Granda – Ospedale Maggiore Policlinico
GR-2011-02347129; 2015-2017